Wissen über seltene Krankheiten und Orphan Drugs

Aktionsprogramm der Gemeinschaft im Bereich Public Health (2003-2008)

Am 23. September 2002 nahmen das Europäische Parlament und der Rat ein neues Aktionsprogramm der Gemeinschaft im Bereich der öffentlichen Gesundheit an. Das Programm hatte eine Laufzeit von 6 Jahren (1. Januar 2003 - 31. Dezember 2008). Ein Verzeichnis der geförderten Projekte, die mit seltenen Krankheiten assoziiert sind, kann unter der folgenden Website abgerufen werden: http://ec.europa.eu/health/ph_programme/programme_en.htm

Aktionsprogramm der Gemeinschaft im Bereich Gesundheit (2008-2013)

Seltene Krankheiten gehören nun zu den Prioritäten des EU Public Health Programme 2008-2013. Zur Implementierung des Public Health Programms verfolgt der Arbeitsplan der Generaldirektion Gesundheits- und Verbraucherschutz der Europäischen Kommission (DG SANCO) vor allem zwei Ansätze: Austausch von Informationen der existierenden europäischen Netzwerke seltener Krankheiten; Entwicklung neuer Strategien und Mechanismen für den Informationsaustausch und -koordinierung auf EU-Ebene, mit dem Ziel die weitere Zusammenarbeit anzuregen und die transnationale Kooperation zu stärken.

Unter solchen Projekten, die sich mit seltenen Krankheiten befassen, wird DG SANCO vor allem allgemeine Netzwerke priorisieren, die Informationen über möglichst viele seltene Krankheiten - nicht nur einer speziellen Gruppe oder einer einzelnen seltenen Krankheit - zusammenfassen. Auf diesem Wege sollen Informationsstand, Erfassung und Surveillance seltener Krankheiten verbessert werden. http://ec.europa.eu/health/programme/policy/2008-2013/index_en.htm

Arbeitsgruppe Seltene Krankheiten (Rare Diseases Task Force)

Im Rahmen des EU Public Health Programme 2003-2008 wurde am 25 Februar 2004 die Arbeitsgruppe Seltene Krankheiten - Rare Diseases Task Force (RDTF) durch den Beschluß 2004/192/EC der Europäischen Kommission ins Leben gerufen. Die RDTF wurde im Jahr 2009 durch das European Union Committee of Experts on Rare Diseases (EUCERD) ersetzt (s.u.).

Eine der wichtigsten Beiträge der RDTF bestand in seiner führenden Rolle bei der Vorbereitung des Entwurfs der Communication Rare Diseases: Europe’s Challenges zwischen Juni und Oktober 2007, der in enger Zusammenarbeit mit der Europäischen Kommission entstand. Aus dieser Vorarbeit resultierte die Rats-Empfehlung vom Juni 2009 über Seltene Krankheiten (European Council Recommendation on an Action in the Field of Rare Diseases).

Weiterführende Informationen hierzu sind auf der folgenden Website verfügbar: http://www.eucerd.eu/?page_id=45

European Union Committee of Experts on Rare Diseases (EUCERD)

Mit dem Beschluss der EU-Kommission vom 30.November 2009 (European Commission Decision (2009/872/EC) wurde der EU-Sachverständigenausschuss für seltene Krankheiten (EUCERD – European Union Committee of Experts on Rare Diseases) eingesetzt. Der EUCERD soll die Kommission bei der Ausarbeitung und Durchführung von Maßnahmen der Gemeinschaft im Bereich der seltenen Krankheiten unterstützen und den Austausch zwischen den Mitgliedstaaten und zwischen den verschiedenen beteiligten Akteuren fördern. Unterstützt wird EUCERD durch Arbeitsgruppen und ein wissenschaftliches Sekretariat.

EUCERD hat eine beratende und koordinierende Funktion bei der Umsetzung der Empfehlung des Rates zu Maßnahmen im Bereich seltener Krankheiten.

Der EU-Sachverständigenausschuss für seltene Krankheiten ersetzt die bis dahin tätige Arbeitsgruppe Seltene Krankheiten (RDTF – Rare Diseases Task Force) der Europäischen Kommission.

Weiterführende Informationen sind auf der folgenden Website verfügbar: www.eucerd.eu

Die Forschungsrahmenprogramme der Europäischen Union

Seltene Krankheiten gehören zu den Schwerpunkten der Forschungsförderung, die über Ausschreibungen (Calls for proposals) der Generaldirektion Forschung (DG Research) beantragt werden können. Die Generaldirektion Forschung erkennt an, gleichwohl seltene Krankheiten sehr viel weniger Menschen beeinträchtigen als häufige Krankheiten, dass es sich bei seltenen Krankheiten um lebensbedrohliche und chronisch schwächende Konditionen handelt und dass bis heute wenige Arzneimittel entwickelt wurden, die eine Behandlung ermöglichen. Durch die große Vielfalt dieser Krankheiten - darunter viele genetisch bedingte - sind die Forschungsbemühungen in Europa zersplittert. Verstärkte Aufmerksamkeit soll dazu beitragen, die Vorteile einer gebündelten europäischen Forschungsanstrengung zu erkennen, um so diese Krankheiten zu bekämpfen.

Eine Liste der im FP7 geförderten Projekte ist auf der nachfolgenden Website verfügbar: http://cordis.europa.eu/fp7/home_en.html

Welche nationalen Anstrengungen werden auf dem Gebiet der seltenen Krankheiten unternommen?

In den Mitgliedsstaaten der Europäischen Union sollen bis Ende 2013 Nationalpläne und Strategien für Umgang mit seltenen Krankheiten entwickelt werden. Diese sollen gemäß Vorschlag des Council Recommendation on an Action in the Field of Rare Diseases realisiert werden, um nicht zuletzt die anderen europäischen Länder zu unterstützen, die bereits dieser Entwicklung folgen.

Der EUCERD Report: 2012 Report on the State of the Art of Rare Diseases Activities in Europe – Part V: Activities of European Member States and other European countries in the field of rare diseases – July 2012 enthält länderspezifisch alle Informationen dieses Handlungsfeldes.

Darstellung der gegenwärtigen Entwicklung von Nationalplänen in den EU-Mitgliedsstaaten Stand – Juni 2012