Portál pro vzácná onemocnění a léky pro vzácná onemocnění

Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění v Austrálii

Australská politika léků pro vzácná onemocnění začala v roce 1997.

Cílem tohoto programu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, je zajistit dostupnost většího rozsahu léčebných postupů pro vzácná onemocnění a umožňuje Australanům Správa terapeutického zboží (TGA) využít informace z USA Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) Program léků pro vzácná onemocnění jako součást australského procesu hodnocení.

Tentoaustralský program pro vzácná onemocnění pomáhá výrobcům překonat vysoké náklady při uvádění léků na trh, které se ukázaly být komerčně nevýhodné kvůli malé populaci pacientů.

Označení léčivých přípravků pro vznácná onemocnění je určeno pro léky, jejichž cílem je léčit nemoci s prevalencí 2 000 pacientů / subjektů v australské populaci (18 milionů). Další alternativní kritérium, které vede k označení léků pro vzácná onemocnění spočívá v kombinaci skutečnosti, že léčivo není komerčně výhodné, pokud je použito v populaci pacientů, pro které je indikováno, a zároveň nalézt přijatelné odůvodnění pro užití léků pro vzácná onemocnění a jeho indikaci.

Limit prevalence pro vzácná onemocnění je : 1,2/10 000

Jakmile je označení léků pro vzácná onemocnění udělenoTGA vzdává se poplatků za hodnocení, čímž se odstraní hlavní překážka zpřístupnění těchto klíčových léků pro vzácná onemocnění. Rovněž je stanoven odlišný způsob hodnocení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění.

Jedním z hlavních cílů programu je možnost zpřístupnit léky k léčbě malomocenství a trachomu, které ovlivňují domorodou populaci.

Hlavní charakteristikou tohotoaustralského programu léků pro vzácná onemocnění je úzká spolupráce TGA s USA FDA. Australský program FDAzohledňuje hodnocení léků pro vzácná onemocnění. Dodatečně jsou stanoveny další požadavky pro identifikaci a hodnocení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění v Austrálii, která nebyla v USA ustanovena nebo nesplňují americká kritéria.

Hlavní charakteristiky politiky léků pro vzácná onemocnění v Austrálii jsou:

• Právní ustanovení v označení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění;
• Zřeknutí se práv na použití a hodnocení, zrušení ročních registračních poplatků ;
• Pětiletá exkluzivita (pod dohledem australské jurisdikce)

Pokud jde o financování léčivých přípravků pro vzácná onemocnění TGA pokrývá všechny náklady na proces označování léčivých přípravků pro vzácná onemocnění a poté vyrovnává své výdaje s ostatními složkami celkového rozpočtu systému zdravotní péče.

Systém financování zdravotní péče v Austrálii může být problémem při dodávce léčivých přípravků pro vzácná onemocnění pacientům. Ve skutečnosti náklady na léky pro vzácná onemocnění mohou některým pacientům zabránit v jejich užívání. Austrálie má systém farmaceutických výhod, který poskytuje dotace na zpřístupnění některých léků. O umístění léčivých přípravků pro vzácná onemocnění v takovémto režimu diskutují osoby s rozhodující pravomocíaustralských zdravotnických úřadů

V Austrálii není věda a výzkum podporována granty ani investičními pobídkami.

Neexistuje žádný zákon týkající se duševního vlastnictví léčivých přípravků pro vzácná onemocnění. Právní postavení léků pro vzácná onemocnění je stejné jako u jakýchkoliv jiných léků registrovaných v Austrálii.

Na druhou stranu jsou registrační poplatky hrazeny Správou terapeutického zboží (TGA).