Portál pro vzácná onemocnění a léky pro vzácná onemocnění

Již v roce 1983 úřady veřejného zdraví zjistily potřebnost legislativy pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění a schválili tzv. Orphan Drug Act.

Tento zákon definuje léčivý přípravek pro vzácná onemocnění v souvislosti s prevalencí (frekvenci) onemocnění, na které je takový léčivý příprave používán v americké populaci.

V USA koncept "léčivého přípravku pro vzácné onemocnění" nezahrnuje jen farmaceutické a biologické produkty. Spadají pod něj také přístroje a speciální potraviny. V rámci Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration - FDA) byl vytvořen Úřad pro vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (Office of Orphan Products Development - OOPD). Ten je zodpovědný za podporu dostupnosti bezpečných a účinných produktů pro léčbu vzácných onemocnění. "Orphan" status umožňuje těm, kteří takovéto léčivé přípravky vyvíjejí, využití pobídek právě pro vývoj těchto produktů před jejich schválením.

Tato opatření se vztahují na všechny fáze vývoje léčiv:

• výzkum: daňové úlevy za klinický výzkum;
• zpracování žádosti o registraci nezbytné pro uvedení na trh, technická podpora při zpracování této žádosti a zjednodušení adminitrativy (zkrácení čekací doby a snížení registračních poplatků);
• marketing: exkluzivita na 7 let po schválení.

Pro další informace můžete nahlédnout do seznamu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění v USA.

Veřejná politika léčivých přípravků pro vzácná onemocnění v USA

Legislativní status léčivých přípravků pro vzácná onemocnění se v USA datuje již od 4. ledna 1983, kdy byl schválen zákon nazývaný jako Orphan Drug Act:

Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění jsou užívány u onemocnění či takových okolností, které se v USA vyskytují tak vzácně, že nelze rozumně očekávat, že náklady na vývoj a zpřístupnění takového přípravku budou získány zpět z jeho prodeje.

Následně bylo přijato několik pozměňovacích návrhů, jejichž cílem je definovat kritéria, která musí léčivé přípravky pro vzácná onemocnění splňovat.

• Dodatek z roku 1984 definoval nízkou incidenci.
• Vzácné onemocnění je definováno jako takové, které:
  • postihuje méně než 200 000 obyvatel USA;
  • postihuje více než 200 000 obyvatel USA bez možnosti pokrýt náklady na vývoj a distribuci na území státu.
  • Limit prevalence pro vzácné onemocnění je : 7,5 / 10 000
• Dodatky z let 1985 a 1990:
  Definice léčivého přípravu pro vzácné onemocnění byla rozšířena i na jiné výrobky, než přímo léčiva: biologika, medicínská zařízení, specialní výživa a parenterální výživa.
• Dodatek z roku 1988:
  Produkt musí být součástí rozhodnutí o registraci předloženého před podáním žádosti o status léčivých přípravků pro vzácná onemocnění. Produkt nesmí být již dříve schválen pro onemocnění nebo stav, pro který žadatel požaduje status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění. Status léčivého přípravku pro vzácné onemocnění: pro onemocnění či zdravotní st
• Dodatek z roku 1992:
  Pokud je léčivo teoreticky podobné jinému léčivému přípravku schválenému pro stejné vzácné onemocnění, žadatel musí demonstrovat klinickou superioritu takového léčiva, které se pak posuzuje stejným způsobem jako nová aktivní složka. Efektivita léčiva musí být s ohledem na prevenci, diagnostiku a léčbu takového onemocnění. Více než jeden žadatel může obdržet status léčivého přípravku pro vzácné onemocnění pro stejné léčivo, tržní exkluzivita je poskytnuta prvnímu žadateli. Konkurentům není během sedmiletého období exkluzivity bráněno v jiném užití takového léčiva. Šest a půl milionu pacientů je v USA způsobilých pro léčbu léčivými přípravky pro vzácná onemocnění.

Označování léčivých přípravků pro vzácná onemocnění a jejich právní statut

Na léčivé přípravky pro vzácná onemocnění se vztahuje specifický právní systém, který jim dává zvláštní postavení. Tento status je založen na dokumentaci přiložené k žádosti, která je odesílána na Úřad pro vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (OOPD), která obsahuje:

• Popis onemocnění na jehož léčbu má být léčivý přípravek použit a předpokládané podmínky užití.
• Souhlas žadatele s tím, aby FDA publikoval informace o produktu a uznávané indikace.
• Velikost a další hlavní charakteristiky populace pravděpodobně léčitelné v USA: musí být dodány všechny dostupné informace, publikované či jinak dostupné
• Popis léčivého přípravku a jeho poměr rizika/prospěšnosti. Souhrn hlavních preklinických a klinických dat týkajících se produktu a jeho indikací a základní dokumentace.
• Odhad nákladů na výrobu a distribuci léčivého přípravku a vyhodnocení potenciálních prodejů v USA, potvrzující chybění komerční životaschopnosti prodeje takového léčiva pro specifické případy. Od FDA je vyžadována odpověď žadateli do 60 dnů od obdržení žádosti. Po přiznání "orphan" statusu FDA zveřejní tuto informaci ve federálním registru. Statut "orphan" a žádost o schválení jsou nezbytnými kroky před tím, než se lék dostane na trh. Každé rozhodnutí je provedeno zvláštní částí FDA.

Pobídky pro poskytovatele léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na výzkum, ochranu duševního vlastnictví a prodej

Přiznání statusu "orphan" může umožnit žadateli získání těhcto výhod při vývoji produktu:

• 50% sleva na dani z nákladů na klinické studie prováděné v USA;
• sedmiletá tržní exkluzivita následována rozhodnutím o registraci;
• některá psaná doporučení poskytuntá FDA týkající se klinických a preklinických studií musí být dokončena před registrací nového léku;
• zrychlená procedura pro FDA pro vyhodnocení dokumentů podaných k registraci;

Dostupnost léčivých přípravků pro vzácná onemocění pro pacienty před jejich schválením a registrací je možná. V některých případech užití mimo schválenou indikaci je při splnění některých podmínek možné získat Treatment Investigational New Drug (t-IND):

• léčivý přípravek musí být určený pro léčbu závažného život ohrožujícího onemocnění;
• není dostupný alternativní léčebný postup či léčivo.;
• produkt musí být v procesu klinických studií a v aktivní fázi schvalování.
• Z tohoto důvodu je psokytnut t-INDs jen na omezený čas.