Il portale delle malattie rare e dei farmaci orfani

Lo status legale dei farmaci orfani è stato definito negli Stati Uniti con la legge del 4 Gennaio 1983 chiamata 'Orphan Drug Act'.

Questa legge definisce il 'farmaco orfano' in rapporto alla prevalenza (frequenza) della malattia per la quale è indicato nella popolazione americana.

Negli Stati Uniti, il concetto di 'farmaco orfano' non copre semplicemente i prodotti farmaceutici o biologici, ma anche i dispositivi medicali e prodotti dietetici. L'OOPD (Office of Orphan Products Development) è stato creato all'interno della FDA (Food and Drug Administration) con il compito di promuovere la disponibilità di prodotti sicuri ed efficaci per il trattamento delle malattie rare. Lo status di 'orfano' consente al farmaco di beneficiare degli incentivi per lo sviluppo di questi prodotti fino all'autorizzazione all'immissione in commercio.

Queste misure sono applicate a qualunque stadio dello sviluppo di un farmaco :

• ricerca : crediti di imposta sulla ricerca clinica;
• elaborazione di una richiesta necessaria per l'approvazione alla commercializzazione: assistenza tecnica durante l'elaborazione della richiesta e semplificazione delle procedure amministrative (riduzione dei tempi di attesa e dell'importo delle tasse di registrazione) ;
• commercializzazione :esclusiva di 7 anni dopo che viene ottenuta l'approvazione alla commercializzazione.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare l'elenco dei farmaci orfani americani.

Politica a favore dei farmaci orfani negli Stati Uniti

Lo status legale dei farmaci orfani negli Stati Uniti risale al 4 Gennaio 1983 data in cui è stata approvata la legge chiamata Orphan Drug Act :

Ogni farmaco orfano è indicato per una malattia o circostanza molto rara negli Stati Uniti, purché se ne possano ragionevolmente ammortizzare i costi di sviluppo e di distribuzione attraverso le sole vendite sul territorio nazionale.

Diversi emendamenti sono stati approvati in seguito, al fine di precisare la definizione di farmaco orfano.

• Un emendamento del 1984 ha stabilito il concetto di legge di incidenza
• Una malattia o una circostanza rara per definizione :
  • colpisce meno di 200.000 individui negli Stati Uniti,
  • colpisce meno di 200.000 individui negli Stati Uniti non permettendo di ammortizzare i costi di sviluppo e di distribuzione del farmaco orfano sul territorio nazionale.
  • Limite di prevalenza per una condizione rara : 7,5 / 10.000
• Emendamenti del 1985 e 1990
  La definizione di prodotto orfano è stata estesa ad altri prodotti oltre che ai farmaci e, in particolare, i dispositivi medicali e gli alimenti dietetici (health food products).
• Emendamenti del 1988
  Il produttore deve sollecitare lo status di farmaco orfano prima che sia disposta la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio. Status di farmaco orfano : per una malattia o una condizione
• Emendamenti del 1992
  Se il farmaco è apparentemente identico ad un prodotto già approvato per la stessa malattia, il richiedente deve essere in grado di giustificare la superiorità clinica del suo farmaco, che sarà allora considerato come una nuova sostanza attiva. L’efficacia del farmaco deve essere dimostrata nel quadro della prevenzione, della diagnostica o della cura della malattia rara.
  Più di una azienda farmaceutica può ricevere la qualifica di farmaco orfano per la stessa indicazione; il periodo di esclusiva di mercato di sette anni è accordato al primo che effettua richiesta di immissione in commercio. I concorrenti hanno il diritto di commercializzare il farmaco per altre indicazioni durante il periodo di esclusiva di sette anni. Sei milioni e mezzo di pazienti possono usufruire di trattamenti con farmaci orfani negli Stati Uniti.

Qualifica e status legale dei farmaci orfani

I farmaci orfani sono coperti da uno specifico sistema legale individuale che assicura loro uno status giuridico speciale. Per ottenere lo status legale di farmaco orfano è necessario sottoporre una richiesta all' Office of Orphan Products Developpement (OOPD), che comprende :

• i dati amministrativi (nome e indirizzo del promotore, nome e indirizzo del produttore, denominazione comune internazionale del farmaco, nome commerciale del farmaco).
• una descrizione della malattia per la quale è rivendicato l’impiego del farmaco, e le condizioni d’uso previste.
• l'autorizzazione data dal promotore alla FDA a pubblicare le informazioni sul prodotto e l’indicazione riconosciuta.
• l’entità ed altre principali caratteristiche della popolazione suscettibile di cure negli Stati Uniti: deve essere fornita qualsiasi altra informazione pubblicata o disponibile in alro modo.
• una descrizione del farmaco e del suo rapporto rischio/beneficio. Un sunto dei principali dati preclinici e clinici che riguardano l'uso del prodotto per l'indicazione rivendicata, così come la documentazione di base.
• una stima dei costi di sviluppo e distribuzione del farmaco e una valutazione del potenziale di vendita negli Stati Uniti, che confermino l’assenza di redditività della commercializzazione del prodotto in casi specifici. La FDA è tenuta a dare una risposta al promotore entro un massimo di 60 giorni dopo la ricezione della richiesta. Quando il farmaco ottiene la designazione di 'orfano', l’informazione è pubblicata nel Federal Register. Il conseguimento della qualifica di farmaco orfano e dell’autorizzazione all’immissione in commercio sono 2 tappe necessarie che precedono la vera e propria commercializzazione di un farmaco orfano. Ogni decisione è presa da una speciale autorità all’interno dell’FDA.

Incentivi a favore dei produttori di farmaci orfani in termini di proprietà intellettuale e commercializzazione

Incentivi a favore dei produttori di farmaci orfani in termini di proprietà intellettuale e commercializzazione

• un credito d'imposta del 50% sul costo delle sperimentazioni cliniche realizzate negli Stati Uniti,
• un periodo di esclusiva di mercato di sette anni dopo l’approvazione all'immissione in commercio,
• alcune raccomandazioni scritte da parte dell’FDA riguardanti gli studi clinici e preclinici che devono essere completati per registrare il nuovo farmaco,
• una procedura di registrazione accelerata da parte della FDA,

E' possibile che i farmaci orfani siano disponibili ai pazienti prima che sia stata data l'approvazione all'immissione in commercio. In alcuni casi di uso compassionevole, un Treatment Investigational New Drug (t-IND) può essere ottenuto a specifiche condizioni :

• il farmaco deve essere destinato alla cura di una malattia grave o rischiosa per la vita,
• non è disponibile nessun farmaco o cura alternativa,
• il prodotto deve essere già oggetto disperimentazioni cliniche e deve trovarsi in una fase attiva dell'approvazione alla commercializzazione.
• Per quest'ultima ragione i t-INDs sono accordati per un periodo limitato di tempo.