Kennis over zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen

Wat is een weesgeneesmiddel?

De zogenaamde 'weesgeneesmiddelen' zijn bestemd om ziekten te behandelen die zo zeldzaam zijn dat sponsors aarzelen om ze te ontwikkelen onder normale marktomstandigheden.

Het proces van de ontdekking van een nieuwe molecule tot de marktintroductie is lang (gemiddeld 10 jaar), duur (tientallen miljoenen euro) en erg onzeker (van de tien geteste molecules heeft er mogelijk maar één een therapeutisch effect). De ontwikkeling van een geneesmiddel voor de behandeling van een zeldzame ziekte laat niet toe het kapitaal dat in het onderzoek is geïnvesteerd, terug te verdienen.

Weesgeneesmiddelen kunnen als volgt worden gedefinieerd:

Geneesmiddelen die niet om economische redenen door de farmaceutische industrie worden ontwikkeld maar die tegemoetkomen aan een behoefte in de volksgezondheid.

De indicaties van een geneesmiddel kunnen eigenlijk ook als 'wees' worden beschouwd aangezien een stof kan worden gebruikt bij de behandeling van een vaak voorkomende ziekte maar misschien niet is ontwikkeld voor een andere, meer zeldzame indicatie.

In fact, three cases may arise :

Products intended to treat rare diseases:

These products are developed to treat patients suffering from very serious diseases for which no treatment, or at least a satisfactory one, has so far been available. These diseases affect only a small proportion of the population (less than one person per 2,000 in Europe), most often at birth or in infancy. The number of rare diseases for which no treatment is currently available is estimated to be between 4,000 and 5,000 world-wide. Twenty-five to 30 million people are reported to be affected by these diseases in Europe.

Products withdrawn from the market for economic or therapeutic reasons :

For example, thalidomide widely much used as a hypnotic drug some years ago and was then withdrawn from the market when its high teratogenic (triggering fetal malformations) risk was discovered. However this drug showed very interesting analgesic proprieties in diseases such as leprosy or lupus erythematosus. They are diseases for which no satisfactory treatment has been available.

Products that have not been developed :

• either because they are derived from a research process that cannot be patented ;

• or because they concern important markets which are, however, not creditworthy (see the text Orphan drugs for Third-World countries).

Patiënten getroffen door zeldzame ziekten moeten worden geïnformeerd over de wetenschappelijke en therapeutische vooruitgang. Zij hebben dezelfde rechten op verzorging als alle andere patiënten. Om onderzoek en ontwikkeling in de sector van weesgeneesmiddelen te stimuleren, hebben overheden aanmoedigingsmaatregelen getroffen voor de gezondheidsindustrie en de biotechnologie. Het begon al in 1983 in de Verenigde Staten toen de Orphan Drug Act (Wet op de weesgeneesmiddelen) werd aangenomen, vervolgens in Japan en Australië in 1993 en 1997. Europa volgde in 1999 door een gemeenschappelijk EU-beleid inzake weesgeneesmiddelen aan te nemen.