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Farmaci orfani europei

Il Regolamento Europeo per i Farmaci Orfani

E’ stato intrapreso uno sforzo combinato sia a livello nazionale che europeo, dalle industrie e dalle autorità della salute (EMEA - Agenzia europea per la valutazione dei prodotti medicinali), al fine di offrire gli incentivi necessari a stimolare lo sviluppo dei farmaci orfani.

L'Europa ha ritardato nel processo di adozione di una politica unica sui farmaci orfani, rispetto agli Stati Uniti, principalmente a causa del frazionamento del suo territorio e della dispersione delle competenze in materia sanitaria.Dopo il 1° gennaio 1995, con il nuovo sistema di autorizzazione comunitaria all’immissione in commercio, valido per tutto il territorio, e la libertà di circolazione che ne consegue, l’Europa si può oggi considerare un territorio con una popolazione di 377 milioni d’abitanti, superiore a quella degli Stati Uniti dove viene applicata una regolamentazione unificata.

Il 16 dicembre 1999, il Parlamento Europeo e il Consiglio hanno adottato il regolamento (CE) N° 141/2000 riguardante i farmaci orfani.

Ispirandosi alla regolamentazione degli Stati Uniti, i suoi obiettivi erano :

• incoraggiare le industrie farmaceutiche e biotecnologiche a sviluppare e commercializzare i farmaci orfani;

• creare un comitato per i farmaci orfani (COMP) all’interno dell’Agenzia europea per la valutazione dei prodotti medicinali (EMEA) ,con l’incarico di esaminare le richieste di designazione e di consigliare e assistere la Commissione nelle discussioni in merito ai farmaci orfani.

La Commissione ha inoltre adottato il regolamento (CE) N° 847/2000 del 27 Aprile 2000 che stabilisce le disposizioni per l’applicazione dei criteri di designazione orfana, definendo i concetti di 'prodotto medicinale simile ' e di ' superiorità clinica'.

Secondo il Regolamento europeo n° 141/2000, solo i farmaci destinati ad uso umano possono essere designati come “farmaci orfani”. Sono esclusi da questo Regolamento i farmaci veterinari, i dispositivi medicali, gli additivi alimentari e prodotti dietetici.

I farmaci che hanno la designazione di orfani sono inseriti nel Registro Comunitario dei Farmaci Orfani (COMP).

Gli obiettivi attualmente perseguiti dalle autorità europee sono :

• incoraggiare l’industria farmaceutica e biotecnologica a dedicarsi alla ricerca e allo sviluppo dei farmaci orfani;
• I incentivare le piccole e medie imprese competenti a partecipare a questo sviluppo in settori specializzati;
• favorire parallelamente lo sviluppo della conoscenza di queste malattie, del loro ambiente; migliorare la comunicazione e gli scambi tra i diversi centri di ricerca, le istituzioni, i pazienti, ecc…

Disponibilità di farmaci orfani in Europa

L'assegnazione dell'approvazione all'immissione in commercio: (Guarda la lista dei farmaci orfani commercializzati in Europa) non implica l'immediata disponibilità del farmaco in tutti i Paesi dell'Unione Europea. Chi possiede l'approvazione alla commercializzazione decide in anticipo sullo stato della sua commercializzazione in ciascun Paese e il farmaco attraverserà quindi diversi passaggi in ciascun Paese, al fine di porre le condizioni per la sua gestione e per pattuire di solito il suo costo.

I farmaci ospedalieri, dopo un'approvazione della Commissione, sono registrati nell'elenco dei medicinali ammessi per la società.

Nonostante gli sforzi congiunti, gli approcci eterogenei dei Paesi europei rendono molto più complesso l'accesso ai farmaci orfani da parte dei pazienti.

L'accesso precoce ai farmaci in Europa

L'accesso precoce ad un farmaco per i pazienti può essere possibile prima che sia stata accordata l'autorizzazione all'immissione in commercio all'industria farmaceutica che lo sviluppa, principalmente durante la terza fase della sperimentazione clinica e quando si presume fortemente la sua sicurezza ed efficacia. Possono presentarsi due casi :

• l'industria farmaceutica che sviluppa il farmaco in un Paese europeo ha inoltrato o sta per inoltrare una richiesta di autorizzazione all'immissione in comemrcio. L'industria inoltra un'autorizzazione temporanea all'autorità amministrativa per un gruppo di pazienti (ATU coorte in Francia e in Italia, o autorizzazione d'uso compassionevole negli altri Paesi europei) che è valida per un arco di tempo limitato nel Paese interessato.
• oppure il medico richiede alle autorità amministrative un'autorizzazione temporanea nominativa valida per uno specifico paziente e per un arco di tempo limitato nel Paese interessato.

A causa delle diverse legislazioni, la facilità e la rapidità di accesso ai farmaci orfani non sono mai le stesse in tutte le 15 nazioni dell'Unione Europea, come indicato nella seguente tabella :

Accesso ai farmaci orfani in Europa

Abbréviazioni:

• CU : Uso Compassionevole
• NP: Base Nominativa del Pazienti
• TUA: Autorizzazione Temporanea d'Uso