Wissen über seltene Krankheiten und Orphan Drugs

Orphan Drugs in Europa

The European Orphan Drug Regulation

Sowohl auf nationaler als auch internationaler Ebene wurden gemeinsame Anstrengungen von Industrie und Gesundheitsbehörden (EMEA - European Medicines Evaluation Agency ), unternommen, um geeignete Anreize für die Entwicklung von Orphan Drugs zu geben. Die Zielsetzung lag in der schnellen Verfügbarkeit von hochwertigen Medikamenten für seltene Krankheiten."

Die Kompetenzaufteilung hinsichtlich gesundheitspolitischer Fragestellungen in Europa führte später als in den USA zu maßgeblichen Richtlinien. Erst seit dem 01. Januar 1995, mit Festlegung der einheitlichen europäischen Handelspolitik, kann Europa als ein Gebiet mit einer gemeinsamen Bevölkerung von ungefähr 337 Million Einwohnern betrachtet werden - mehr als in den Vereinigten Staaten, die eine gemeinsame Regelung befolgen.

Am 16. Dezember 1999 verabschiedeten das Europäische Parlament und der Rat die regulation (CE) N° 141/200 für Orphan Drugs.

Diese Richtlinie entsprach weitestgehend der amerikanischen Vorlage und definierte folgende Ziele :

• Anregung der Pharmazeutischen und Biotech-Industrie zur Entwicklung und Vermarktung von Orphan Drugs;

• Bildung eines Ausschusses für 'Orphan Medicinal Products'(COMP )innerhalb der Europäischen Agentur für die Beurteilung von Arzneimitteln. Der Ausschuss ist für die Überprüfung der Anträge von Einzelpersonen oder Unternehmen, die beabsichtigen Orphan Drugs zu entwicklen, verantwortlich. Weiterhin übernimmt das Komitee Beratungstätigkeiten für Investoren und unterstützt die Kommission bei allen Diskussionen und Entscheidungsfindungen hinsichtlich Orphan Drugs

Darüber hinaus verabschiedete die Kommission die Regulation (CE) N° 847/2000 vom 27 April 2000 in der die Anwendungskriterien für die Bezeichnung 'Orphan' festgelegt sind und das Konzept für 'ähnliche medizinische Produkte' und 'klinische Vorrangigkeit' definiert ist.

Nach der europäischen Regulation n° 141/2000 können nur für Menschen genutzte Medikamente als Orphan Drugs bezeichnet werden. Folglich sind Produkte aus der Veterinärmedizin, medizinische Hilfsmittel, Nahrungszusatz- und ergänzungsmittel hiervon ausgeschlossen.

Medikamente mit der Bezeichnung 'Orphan Drug' werden in das Community register for Orphan Medicinal Products des COMP eingetragen..

Die gegenwärtigen Ziele der europäischen Behörden sind :

• Unterstützung der pharmazeutischen und biotechnologischen Industrie bei der Erforschung und Entwicklung von Orphan Drugs;
• Verfügbarkeit von kleinen und mittelständischen Unternehmen für die Entwicklung der Orphan Drugs innerhalb spezieller Bereiche;
• parallel hierzu soll das Wissen über seltene Krankheiten und deren Herkunft verbessert werden, Kommunikation und grenzüberschreitende Zusammenarbeit zwischen verschiedenen Forschungszentren, Institutionen, Patienten usw. angeregt werden.

Verfügbarkeit von Orphan Drugs in Europa

Die Marktzulassung eines bestimmten Medikamentes (Verzeichnis der Orphan Drugs mit Zulassung in Europa) führt nicht zwangsläufig zur Vermarktung in allen europäischen Ländern. Der Inhaber der Zulassung muss im Vorfeld über die Möglichkeit einer Vermarktung innerhalb der einzelnen Länder entscheiden. Das Medikament wird dann den jeweiligen landesspezifischen Vorgehensweisen unterzogen, die üblicherweise Handhabung und Preisgestaltung des Medikamentes betreffen.

Medikamente, die auschließlich in Krankenhäusern zum Einsatz kommen, werden nach positiver Begutachtung durch die Kommission auf die Liste der zugelassenen Produkte für die Gemeinschaft gesetzt. Diese sind kostenfrei.

Trotz gemeinsamer Bemühungen - verschiedenen Vorgehensweisen der einzelnen Länder behindern den Zugriff von Patienten auf Orphan Drugs.

Vorzeitige Verfügbarkeit von Orphan Drugs in Europa

Eine vorzeitige Verfügbarkeit eines Medikamentes für Patienten kann möglich sein, bevor die Marktzulassung an das entwickelnde pharmazeutische Unternehmen erteilt wurde - meist während der dritten Phase der klinischen Studie und wenn man von seiner Vertäglichkeit und Wirksamkeit überzeugt sein kann. Zwei Möglichkeiten können sich ergeben :

• Der Antrag auf Marktzulassung ist oder wird demnächst von dem pharmazeutischen Unternehmen in dem betreffenden Land eingereicht. Dann kann das Unternehmen an die zuständige Behörde einen Antrag zur vorläufigen Genehmigung (ATU;Temporary Authorisations for Use) in Frankreich und Italien oder 'Compassionate Use Authorization' (in anderen europäischen Ländern), für die frühzeitige Nutzung des Medikamentes für eine bestimmte Patientengruppe stellen.
• Wahlweise kann der Arzt bei der zuständigen Verwaltungsbehörde des betreffenden Landes um eine fallspezifische vorläufige Genehmigung bitten, die für einen bestimmten Patienten und für eine begrenzte Zeit gültig ist.

Aufgrund der unterschiedlichen Gesetzgebung sind Zugriff auf und Verfügbarkeit von Orphan Drugs in den nachfolgenden 15 Ländern nicht gleich :

Access to orphan drugs in Europe

Abkürzungen :

• UC : Compassionate Use
• NP : Nominative Base of Patients
• TUA : Temporary Use Authorisation