Connaissances sur les maladies rares et les médicaments orphelins

Les médicaments orphelins en Europe

La règlementation des médicament orphelins en Europe

Un effort a été entrepris conjointement au niveau national, européen et international par les industriels et les autorités de santé (EMEA European Medicines Evaluation Agency). Le but était de rendre rapidemment disponible, pour les maladies rares, des médicaments avec un niveau de qualité équivalent à celui requis pour n'importe quel autre médicament.

La politique du médicament orphelin a été implémenté bien plus tard en Europe qu'aux Etats-Unis. La raison tient principalement au morcellement de son territoire et à la dispersion des compétences en matière sanitaire. Depuis le 1er janvier 1995, avec le nouveau système d'autorisation de mise sur le marché communautaire pour l'ensemble du territoire et la libre circulation qui doit en découler, elle peut être maintenant considérée comme un territoire avec une population de quelque 450 millions d'habitants, supérieure à celle des Etats Unis, dans lequel s'applique une réglementation unifiée.

Le 16 décembre 1999, le Parlement et le Conseil Européens ont adopté regulation (CE) N° 141/2000 concernant les médicaments orphelins.

Largement inspiré par la réglementation des Etats Unis, ses objectifs sont :

• inciter l'industrie pharmaceutique et les sociétés de biotechnologie à développer et à commercialiser les médicaments orphelins ;

• Créer un Comité des médicaments orphelins (COMP) institué au sein de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA), chargé d'examiner les demandes de désignation et de conseiller et d'assister la Commission dans les discussions relatives au médicament orphelin.

De plus, La Commision a adopté Le Règlement (CE) N° 847/2000 du 27 April 2000 établissant les dispositions d'application des critères de désignation de médicament en tant que médicament orphelin et définissant les concepts de 'produit médical similaire' et de 'supériorité clinique'.

D'après le règlement européen n° 141/2000, seuls les médicaments destinés à l'usage humain peuvent être désignés médicaments orphelins. Ainsi, cela ne concerne pas les médicaments vétérinaires, les dispositifs médicaux, les compléments nutritionels et les produits diététiques.

Les médicaments déclarés comme médicaments orphelins sont inscrits au registre communautaire des médicaments orphelins.

Les objectifs actuellement recherchés par les autorités européennes sont :

• inciter l'industrie pharmaceutique et biotechnologique à se lancer dans la Recherche et le Développement de médicaments orphelins ;
• faire participer à ce développement les PME compétentes dans des créneaux particuliers ;
• parallèlement, favoriser le développement des connaissances sur ces maladies, leur environnement, améliorer la communication et les échanges entre les différents centres de recherche, les institutions, les patients, etc.

Disponibilité des médicaments orphelins en Europe

L'obtention d'une AMM européenne pour un médicament (liste des médicaments orphelins autorisés en Europe) ne signifie pas que ce médicament est alors disponible dans les 25 pays de l'Union Européenne. Le titulaire de l'AMM doit auparavant décider de sa commercialisation dans chaque pays et son médicament passera alors dans chacun de ces pays par un certain nombre d'étapes conditionnant sa prise en charge et, dans la plupart des cas de son prix. Par exemple, en France, pour qu'il soit remboursable par la Sécurité Sociale ou disponible en milieu hospitalier, un médicament doit être soumis à la Commission de Transparence qui évaluera l'apport du médicament par rapport aux traitements existant déjà.

Les médicaments utilisés exclusivement à l'hôpital sont, après avis favorable de la Commission, inscrits sur la liste des produits admis aux collectivités. Leur prix est libre. Les médicaments disponibles en ville sont quant à eux soumis à l'avis du Comité Economique du Médicament qui fixera le prix public et inscrira ce médicament à un remboursement.

L'hétérogénéité selon les pays de ces démarches rend l'accès des patients aux médicaments orphelins encore problématique malgré un effort commun.

Accès précoce aux médicaments orphelins en Europe

L'accès précoce des malades à un médicament, peut être défini comme la mise à disposition d'un médicament avant que son autorisation de commercialisation (AMM) n'ait été obtenue par le laboratoire pharmaceutique le développant. Deux cas peuvent se présenter :

• soit une demande d'AMM a été déposée ou le sera bientôt par le laboratoire pharmaceutique développant le médicament dans le pays concerné; le laboratoire soumet alors à l'autorité administrative une demande d'autorisation temporaire d'utilisation pour un groupe de patients (ATU) de cohorte en France et en Italie, ou usage compassionnel dans les autres pays d'Europe, valable pour une durée limitée dans le pays considéré;
• soit le médecin traitant fait la demande aux autorités administratives d'une autorisation temporaire d'utilisation nominative (ATU nominative en France) valable pour un malade nommément identifié et pour une durée limitée dans le pays considéré.

Suite à des différences de législation, la facilité et la rapidité d'accès au médicament orphelin n'est pas identique dans les pays d'Europe, comme indiqué dans le tableau ci-dessous :

Accès aux médicaments orphelins en Europe

Abbréviations:

• CU : Usage Compassionel
• NP: Base Nominative de Patients
• TUA: Autorisation Temporaire d'Utilisation avant l'AMM