Portál pro vzácná onemocnění a léky pro vzácná onemocnění
COVID-19 & Rare diseases
Zdroje informací o vzácných onemocněních pro uprchlíky/vysídlené osoby
| O léčivých přípravcích na vzácná onemocnění | |
|---|---|
Léčivé přípravky na vzácná onemocnění v Japonsku
Veřejná politika v oblasti léčivých přípravků na vzácná onemocnění v Japonsku
1. října 1993 japonská vláda revidovala farmaceutický zákon zavedením zvláštních ustanovení souvisejících s výzkumem a vývojem léčivých přípravků pro vzácná onemocnění.
Podle těchto nových ustanovení lze léčivému přípravku udělit status léčivého přípravku na vzácná onemocnění, pokud splňuje následující dvě kritéria:
- Nemoc, pro kterou je požadováno užívání léčivého přípravku, musí být nevyléčitelná. Nesmí existovat žádná alternativní léčba nebo účinnost a očekávaná bezpečnost léčivého přípravku musí být vynikající ve srovnání s jinými dostupnými léčivými přípravky.
- Počet pacientů postižených tímto onemocněním v Japonsku musí být menší než 50 000, což odpovídá maximálnímu výskytu čtyři na deset tisíc.
Existuje významný podíl nadnárodních společností, včetně japonských společností, které obchodují s léčivými přípravky na vzácná onemocnění. Přesto malé a střední společnosti představují nejdůležitější část dodavatelů.
Stejně jako v USA nabízel japonský systém pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění nové příležitosti jak pro nadnárodní, tak pro malé a střední společnosti. Naopak, veřejné instituce a univerzity a biotechnologické společnosti jsou méně aktivní než v USA.
Limit výskytu vzácného onemocnění : 4/10 000
Značení léčivých přípravků pro vzácná onemocnění a právní status
Status léčivých přípravků pro vzácná onemocnění uděluje Ministerstvo zdravotnictví, práce a sociálních věcí (MHLW) < / em>. Vědecké vyšetření je v rukou podvýboru Výboru pro léčivé přípravky. Závěry jsou zaslány zvláštnímu výboru.
Aby bylo možné získat registraci léčivého přípravku pro vzácná onemocnění, musí žadatel předložit orgánům tyto údaje:
- Odhadovaná velikost populace pacientů;
- Neklinická a raná fáze klinické studie;
- Vývojový protokol.
Status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění, který byl udělen, může být odejmut, pokud již nejsou splněny podmínky licence.
Japonská vláda podporuje výzkum a vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na dvou úrovních:
Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění těží z rychlého postupu registrace. Zákon vyžaduje zejména prioritu hodnocení žádostí o indikaci týkající se vzácných onemocnění.
Kromě tohoto opatření poskytuje Organizace pro farmaceutickou bezpečnost a výzkum farmaceutickým společnostem, které uvádějí léčiva pro vzácná onemocnění na trh, konzultace o vývojových protokolech a rady ohledně přípravy žádostí o schválení.
Finanční úroveň
K dispozici jsou některé vládní fondy, například Lékový fond pro pomoc s vedlejšími účinky a podporu výzkumu.
Tyto fondy zaručují finanční pomoc na pokrytí části výdajů věnovaných na výzkum a vývoj léčivých přípravků pro vzácná onemocnění.
Financování rovněž zahrnuje vědecké činnosti a poskytování poradenství, zejména v oblasti klinických hodnocení.
Japonské instituce hradí až 50 % nákladů na vývoj. Toto opatření stálo Y2bn od roku 1993 do roku 1997. Podpora pro jednotlivé léky se pohybovala od Y4m do Y72m na sloučeninu, v průměru Y16m.
Kromě toho je poskytnuto 6% daňové zvýhodnění výdajů na výzkum a vývoj, s výjimkou těch, které pocházejí z dotací na financování a do výše 10 % daně z příjmu společnosti.
Společnosti, které dosahují zisku z prodeje léčivých přípravků pro vzácná onemocnění, musí vrátit část dotace poskytnuté jako příspěvek do těchto fondů.