Il portale delle malattie rare e dei farmaci orfani
COVID-19 e Malattie Rare
Risorse sulle malattie rare per i rifugiati/sfollati
| Informazioni sui farmaci orfani | |
|---|---|
Farmaci orfani giapponesi
Politica sui farmaci orfani in Giappone
Il 1° Ottobre 1993, il governo giapponese ha modificato la legge farmaceutica introducendo clausole specifiche relative alla ricerca e allo sviluppo dei farmaci orfani.
Secondo queste nuove disposizioni, la qualifica di “orfano” può essere accordata ad un farmaco se questo risponde pienamente ai due criteri seguenti :
- La malattia per la quale è rivendicato l’uso del farmaco deve essere incurabile. Non devono esistere cure alternative, o meglio l’efficacia e la sicurezza attesa del prodotto devono risultare migliori in confronto agli altri farmaci disponibili.
- Il numero di pazienti affetti da questa malattia sul territorio giapponese deve essere inferiore a 50.000, che corrisponde ad una prevalenza della malattia di 4/10.000.
Esiste una significativa proporzione delle compagnie multinazionali, comprese quelle giapponesi, che commercializzano farmaci orfani, eppure le piccole e medie imprese rappresentano la maggior parte dei fornitori.
Come negli Stati Uniti, il sistema giapponese dei farmaci orfani offre nuove opportunità alle grandi multinazionali, come anche alle piccole e medie imprese. Al contrario, gli istituti pubblici di ricerca, le università e le industrie di biotecnologia sono meno attivi in Giappone rispetto agli Stati Uniti.
Limite di incidenza per una condizione rara: 4 / 10 000
Qualifica di farmaco orfano e status legale
La designazione di farmaco orfano è accordata dal Ministero del Lavoro e della Salute “Ministry of Health, Labour and Welfare” (MHLW). Il sottocomitato dei farmaci orfani è incaricato della valutazione scientifica e le conclusioni sono inviate a un comitato speciale.
Per ottenere la designazione di farmaco orfano, gli sponsor devono fornire i seguenti dati alle Autorità :
- Stima del numero dei pazienti nella popolazione;
- Studi non-clinici e di fase precoce;
- Protocollo di sviluppo.
Una volta concessa la qualifica di farmaco orfano, questa può essere ritirata qualora le condizioni della licenza non siano più adempiute.
Il sostegno alla ricerca e allo sviluppo dei farmaci orfani da parte del governo giapponese è effettuato su due livelli :
I farmaci orfani beneficiano di una procedura di commercializzazione accelerata. In particolare, la legge prevede una priorità di valutazione delle richieste presentate per le indicazioni che interessano le malattie rare. Inoltre, l'Organizzazione per la Sicurezza e la Ricerca Farmaceutica offre alla industrie farmaceutiche che sponsorizzano farmaci orfani una consulenza sui protocolli di sviluppo e la documentazione necessaria per la richiesta di designazione di farmaco orfano.
La durata della validità della registrazione, che varia da 4 a 6 anni per i farmaci tradizionali è estesa a 10 anni per i prodotti orfani.
Sono disponibili alcuni finanziamenti governativi come il Drug Fund for Side-Effects Relief and Research Promotion.
Quest fondo speciale garantisce l’assistenza finanziaria per coprire una parte delle spese dedicate alla ricerca e allo sviluppo dei farmaci orfani.
I finanziamenti coprono anche le attività scientifiche e la diffusione di consulenze in termini di sviluppo, riguardante, specificatamente, le sperimentazioni cliniche.
Le autorità giapponesi rimborsano fino al 50% dei costi di sviluppo . Questo provvedimento è costato Y2bn dal 1993 al 1997. Il supporto per i farmaci individuali varia da Y4m a Y72m per composto, con una media di Y16m.
Inoltre, è garantito uno sgravamento fiscale del 6% per le spese di Ricerca e Sviluppo , oltre a quelle che provengono dai finanziamenti e entro il limite del del 10% della tassa delle società.
Le industrie che realizzano dei profitti sulle vendite dei prodotti orfani devono versare una percentuale del sovvenzionamento che hanno ottenuto come contributo per fondi speciali.