Conocimiento sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos
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| Sobre los medicamentos huérfanos | |
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Medicamentos huérfanos en Japón
Política pública de medicamentos huérfanos en Japón
El 1 deOctubre de 1993, el gobierno Japonés revisó la ley farmacéutica para introducir unos apartados especiales relativos a la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos.
De acuerdo a estos nuevos apartados, se puede otorgar el status de huérfano a un medicamento, con tal de que cumpla rigurosamente los dos criterios siguientes :
- La enfermedad para que se solicita el uso del medicamento debe ser incurable. No debe haber tratamiento alternativo posible, o la eficacia y seguridad esperadas del medicamento propuesto deben ser excelentes en comparación con los otros medicamentos disponibles.
- El número de pacientes afectados por esta enfermedad en Japón debe ser menor de 50 000 en el territorio Japonés, que se corresponde con la máxima incidencia de cuatro por diez mil.
Hay una proporción significativa de compañías multinacionales, incluidas compañías Japonesas, que comercializan medicamentos huérfanos. Son todavía las PYMES las que constituyen la parte más importante de los distribuidores.
Como en los Estados Unidos, el sistema de medicamentos huérfanos ofrece opotunidades a las compañías multinacionales y PYMES. Contrariamente a los Estados Unidos, las compañías de biotecnología, universidades y organismos públicos son menos activos.
Límite de incidencia para las enfermedades raras: 4/10 000
Etiquetado y estado legal de los medicamentos huérfanos
El estatus de medicamento huérfano es otorgado por el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW). El examen científico está en manos de un subcomité del Comité de productos Medicinales Organization for Pharmaceutical Safety and Research (OPSR). Las decisiones son remitidas a un comité especial.
Para recibir la designación de huérfano, los patrocinadores deben facilitar los siguientes datos a las Autoridades :
- Tamaño estimado de la población de pacientes ;
- Estudios no clínicos y fase clínica temprana ;
- Protocolo de desarrollo ;
El estatus de medicamento huérfano puede ser retirado si no se satisfacen completamente las condiciones de la licencia.
El gobierno Japonés sustenta la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos a dos niveles :
Los medicamentos huérfanos se pueden beneficiar de un procedimiento de Autorización de Comercialización por vía rápida. En particular, la ley pide prioridad en la evaluación de solicitudes realizadas para indicaciones relacionadas con las enfermedades raras.
Además de esta medida, la Organización para la Seguridad Farmacéutica y la Investigación facilita a las compañías farmacéuticas el lanzamiento de medicamentos huérfanos con una consulta sobre protocolos de desarrollo y algunos consejos correspondientes a la preparación de las solicitudes de aprobación.
El periodo de registro válido, que varía de cuatro a seis años para medicamentos tradicionales, se extiende a 10 años para productos huérfanos.
Algunos fondos gubernamentales están disponibles, como el Fondo de Medicamentos para reducción de los Efectos Colaterales y Promoción de la Investigación.
Estos fondos garantizan la asistencia financiera cubriendo una proporción del gasto dedicado a la investigación y desarrollo de los Medicamentos Huérfanos.
La financiación también abarca las actividades científicas y el asesoramiento en términos de desarrollo, sobre todo en lo concerniente a los ensayos clínicos.
La autoridades Japonesas reembolsan hasta el 50% del coste de desarrollo.Esta medida ha tenido un coste de Y2bn desde 1993 a 1997. El suministro para medicamentos individuales varió entre Y4m a Y72m por compuesto, con un promedio de Y16m.
Adicionalmente, se garantiza unareducción de impuestos del 6% de los costes de Investigación y Desarrollo, además de la exención de los fondos por financiación pública, y dentro del límite de un 10% del impuesto de la compañía.
Las compañías que obtienen beneficios de ventas de medicamentos huérfanos deben devolver una proporción de la subvención otorgada como una contribución a estos fondos.