Connaissances sur les maladies rares et les médicaments orphelins
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| À propos des médicaments orphelins | |
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Les médicaments orphelins au Japon
La politique en faveur du médicament orphelin au Japon
Le 1er October 1993, le gouvernement japonais a révisé la loi pharmaceutique afin de promouvoir la recherche et le développement des médicaments orphelins.
Selon cette nouvelle disposition, le statut de médicament orphelin peut être accordé à un médicament, s'il répond aux deux critères suivants :
- La maladie pour laquelle l'emploi du médicament est revendiqué doit être incurable. En outre, il ne doit pas exister de traitement alternatif, ou bien l'efficacité ou la sécurité attendue du produit doit être meilleure par comparaison avec les autres médicaments disponibles ;
- Le nombre de patients atteints par cette maladie sur le territoire japonais doit être inférieur à 50 000, ce qui, rapporté à la population japonaise, correspond à une prévalence de la maladie inférieure à 4 / 10 000.
Il y a une proportion importante de compagnies multinationales, y compris des compagnies japonaises qui commercialisent des médicaments orphelins. Pourtant, les petites et moyennes entreprises comptent pour la part la plus importante des fournisseurs.
Comme aux Etats-Unis, la reconnaissance du statut orphelin offre de nouvelles opportunités aux grandes multinationales mais aussi petites et moyennes entreprises souhaitant commercialiser ces médicaments au Japon. En revanche, les Instituts publics de recherche, les universités et les industries de biotechnologie sont moins actifs au Japon qu'aux Etats-Unis.
Limite de l'incidence pour une maladie rare : 4 / 10 000
La désignation du médicament orphelin et son statut légal
Le statut de médicament orphelin est accordé par le Ministère du travail et de la santé (Ministry of Health, Labour and Welfare - MHLW). Le sous-comité des médicaments orphelins est chargé de l'évaluation scientifique. Les conclusions sont envoyées à un comité spécifique.
Afin d'obtenir le statut de médicament orphelin, le demandeur doit soumettre les données suivantes aux autorités :
- Taille estimée de la population cible ;
- Les résultats des études pré-cliniques et de la phase précoce des études cliniques ;
- Le protocole de développement.
Une fois le statut de médicament orphelin accordé, il peut être retiré si les conditions prédéfinies ne sont pas remplies.
Le soutien du gouvernement japonais pour la recherche et le développement des médicaments orphelins se situe à deux niveaux :
Les médicaments orphelins bénéficient d'une procédure d'autorisation de mise sur le marché accélérée. La loi prévoit notamment une priorité d'examen des demandes faites pour des indications relevant des maladies rares. De plus, l'OPSR (Organisation for Pharmaceutical Safety and Research) peut fournir des conseils aux industriels concernant les protocoles de développement et les dossiers à remplir pour la demande de statut de médicament orphelin.
La durée de validité de l'autorisation de mise sur le marché, qui varie de 4 à 6 ans au Japon pour les médicaments classiques, est étendue à 10 ans pour les médicaments orphelins.
Certains fonds gouvernementaux, comme le Drug Fund for Side-Effects Relief and Research Promotion,sont disponibles.
Ces fonds spéciaux garantissent une assistance financière pour couvrir une partie des dépenses consacrées à la recherche et au développement des médicaments orphelins.
Les fonds couvrent aussi des activités scientifiques et fournissent des conseils en terme de développement, notamment concernant les essais cliniques.
Les autorités japonaises remboursent jusqu'à 50% des coûts engagés dans le développement du médicament orphelin. Cette mesure a coûté 2 milliards de yens de 1993 à 1997. Le soutien financier aux médicaments va de 4 millions de yens et 72 millions par molécule avec une moyenne de 16 millions.
De plus, le MHLW accorde un dégrèvement fiscal de 6% pour les dépenses de recherche et de développement autres que celles bénéficiant des avantages du fonds, et une limite de 10% de la taxe sur les sociétés.
En contrepartie, les industriels réalisant des profits sur les ventes des produits orphelins doivent reverser un pourcentage de la subvention qu'ils ont obtenue comme contribution aux fonds spécial.