Il portale delle malattie rare e dei farmaci orfani

Farmaci orfani per i Paesi del terzo Mondo

Milioni di persone nei Paesi del Terzo Mondo non hanno accesso alle cure sanitarie, ai farmaci e ai vaccini disponibili nei Paesi industrializzati. Dieci milioni di bambini di età inferiore ai 5 anni muoiono ogni anno a causa di malattie infettive, per le quali esistono cure nei Paesi sviluppati. Tre milioni di bambini muoiono ogni anno perché non sono stati vaccinati. Centocinquanta milioni di donne vorrebbero distanziare o limitare le loro gravidanze, ma non hanno accesso a metodi contraccettivi. La diffusione dell’epidemia dell’AIDS non fa altro che aumentare il divario sanitario tra Paesi poveri e Paesi ricchi.

Le diarree acute, la tubercolosi e le infezioni respiratorie hanno devastato i Paesi in via di sviluppo, sebbene esistano farmaci atti a curare efficacemente queste affezioni. Il legame evidente tra queste malattie e la povertà che permette la loro diffusione, è soprattutto dovuto all’elevato costo delle cure per il paziente e per le industrie farmaceutiche.

La realtà è più complessa: l’accesso alle cure sanitarie non si limita solo al prezzo dei farmaci, ma riguarda anche le infrastrutture sanitarie, la formazione del team medico (infermieri, dottori, farmacisti) e il livello di educazione che permette alla popolazione di comprendere le regole di igiene o l’importanza della cura.

L’industria farmaceutica, cosciente del suo ruolo, promuove iniziative in questo senso: la messa a disposizione gratuita dei farmaci, i programmi di ricerca destinati in maniera specifica al Terzo Mondo. Oggi il periodo delle iniziative isolate si è concluso e sembra che le istituzioni governative, intergovernative e private abbiano preso coscienza della necessità di azioni concertate e della loro implicazione in tutti i progetti destinati a migliorare l’accesso alle cure sanitarie per i più poveri.

Fonti : 'L'industrie Pharmaceutique et le Tiers Monde', Jean-Jacques Bertrand, SNIP 1999

Vaccini orfani

Numerosi vaccini sono destinati alle infezioni rare o d’importanza limitata (zona geografica limitata, ma numero di casi molto elevato su una regione) e comportano, per la loro diffusione, spese che non possono essere coperte dalle vendite del prodotto. Tali farmaci rappresentano, per l’industria farmaceutica che si appresta a commercializzarli, un’avventura pericolosa che molti evitano di intraprendere. A causa dell’abbandono da parte dell’industria farmaceutica, questi farmaci vengono chiamati « vaccini orfani ».

La diffusione dei vaccini deve affrontare diversi ostacoli :

• il costo crescente dei progetti di ricerca e di sviluppo (in particolare per un vaccino),
• la situazione legislativa e regolamentare complessa per il farmaco,
• la continua opera di razionalizzazione e ottimizzazione del portfolio prodotti da parte delle industrie farmaceutiche.

I costi dei vaccini

Contrariamente a quanto si crede, il numero delle vendite dei vaccini non è direttamente legato all’estensione dell’epidemia (numero di soggetti che possono essere vaccinati), ma piuttosto al costo della dose del vaccino. Il prezzo del vaccino deve essere calcolato minimizzando i costi di ricerca e sviluppo, produzione, marketing e distribuzione al fine di aprire un mercato limitato.

E’ quasi impossibile realizzare delle 'economie di scala' durante la produzione. Modelli economici hanno mostrato un rapporto inversamente proporzionale tra il numero di dosi prodotte e il costo per dose del vaccino.

L’Organizzazione mondiale della Salute (OMS) ha adottato una strategia di livellamento dei costi del vaccino tra Paesi poveri e Paesi ricchi: i costi elevati e le vendite scarse nei Paesi industrializzati potrebbero compensare i costi bassi e i grandi volumi di vendite nei Paesi in via di sviluppo. Sfortunatamente, ciò non è applicabile nel caso in cui le vendite siano deboli nei Paesi in via di sviluppo.

La diffusione di nuovi farmaci è strettamente legata al rispetto dei diritti di proprietà intellettuale, rappresentati dal brevetto, che garantiscono, a chi investe, un ritorno dei fondi investiti per la ricerca su tale farmaco. La mancanza di una protezione sui brevetti e di un quadro regolamentare, sui diritti di proprietà intellettuale nei Paesi in via di sviluppo, impedisce la validità commerciale a lungo termine di certi vaccini.

Lo sviluppo di nuovi vaccini in queste nazioni risulta difficile, poiché si preferisce utilizzare prima, in maniera ottimale, i vaccini già esistenti, considerati prioritari.

Nel quadro del lavoro dell’Organizzazione mondiale della Salute il Progetto per la Vaccinazione dei Bambini (CVI : Children's Vaccine Initiative), ha definito prioritario lo sviluppo di vaccini commercialmente solvibili. Questa misura “economicamente orientata” riflette la difficoltà di sviluppare farmaci contro le malattie tropicali, anche quelle più frequenti come la malaria.

Altri fattori, non economici, possono motivare la scelta da parte di un’industria di sviluppare e commercializzare un vaccino orfano :

• la volontà di promuovere una certa immagine etica dell’industria, rispondendo ad un bisogno medico o sociale,
• la capacità di sviluppare, produrre e commercializzare un farmaco,
• una strategia d’impresa allargata (estensione di una gamma di prodotti).

Strategia di sviluppo di un vaccino orfano

The pharmaceutical industry must :

• have a high Research and Development capacity;
• Master the technology of patents;
• Identify the poorest countries and those that least need the vaccine, in order to create financing systems for a low price for the vaccine.

No trade-off on the quality of an orphan vaccine is acceptable. For the pharmaceutical industry, the costs incurred in development, quality control, establishment of industrial good manufacturing practices are the same for an orphan vaccine as those for a traditional vaccine.

For all these reasons, the development of any orphan vaccine must be strongly supported by policy measures to increase the awareness of the benefits of immunisation at three levels :

• the decision-makers ;
• the carers ;
• the patients.

Come migliorare la disponibilità dei vaccini ?

'Life is not saved by a vaccine but by immunisation'. Even when vaccines exist, they must be available to the target population. Strategic propositions for the development and marketing of orphan vaccines are summed up in the chart below.

Evaluate tiered pricing (high/low) feasibility at two levels:

• Multinational: traveller or military vaccines in industrialised countries, endemic community vaccines in developing countries.
• National: a private market for the high GNP per capita subgroup, a public market for the low GNP per capita subgroup.

The obstacles to the development of orphan vaccines reveal the importance of political issues such as the cost and quality of care, the access to it and the government's role in market regulation. Implementing a common policy on orphan drugs world-wide will only be possible if a strong intergovernmental organisation is promoted. This organisation would be in charge of :

• making a list of priority orphan vaccines ;
• following the stages of vaccine development and having at its disposal funds that can be rapidly mobilised
• initiating a discussion on the current limits to the availability of orphan vaccines.

Sources: CDC Emerging Infectious Diseases Development of orphan vaccines : an industry perspective; Novembre 1999

Il processo intentato da 39 industrie farmaceutiche contro il governo Sud Africano ha messo in evidenza l'urgenza sanitaria di alcuni Paesi. I Governi che non sono in grado di pagare il prezzo pieno di un farmaco hanno violato i diritti di proprietà intellettuale aprendo il mercato nazionale a molecole generiche protette da un brevetto.

Nel 1997, il Sud Africa ha votato una legge che autorizza sul suo territorio e in alcune circostanze delle importazioni parallele e la sostituzione dei farmaci, legge giudicata contraria agli ADPIC e non costituzionale dall'industria farmaceutica.

Alcuni Paesi, come l'India, dove gli ADPIC non sono ancora applicati, sono grandi produttori di farmaci generici a basso costo. Numerose associazioni tra cui

Ritenute responsabili dell'elevato costo dei trattamenti, le compagnie farmaceutiche si difendono dall'accusa di bloccare l'accesso ai farmaci. Tenuto conto dell'urgenza della situazione in Sud Africa (circa 5 milioni di sieropositivi alla fine del 2000), l'industria farmaceutica è sotto accusa, anche se il suo ruolo non è assolutamente quello di sostituire i sistemi di sicurezza sociale o i poteri pubblici. Ciò che le interessa è garantire il rispetto delle leggi sulla proprietà intellettuale, unico modo per sostenere la ricerca e lo sviluppo di nuove molecole. Si dichiara disposta a facilitare l'accesso dei Paesi poveri agli antiretrovirali, ma è legittimo che le industrie si preoccupino del futuro dei loro brevetti nel resto del mondo e anche della capacità dei Paesi interessati di ridurre il traffico verso i Paesi industrializzati.

Malgrado tutto, il governo Sud Africano non può essere messo completamente fuori causa nella situazione attuale del Paese. Ha infatti rifiutato le offerte del Fondo di Solidarietà Terapeutica Internazionale per la prevenzione della trasmissione verticale dell'HIV (madre-bambino), come anche le offerte delle industrie di abbassare i prezzi o distribuire farmaci gratutiti. L'AIDS non è dichiarato un'urgenza nazionale da parte del governo Sud Africano e questo impedisce al Paese di beneficiare totalmente legalmente di licenze obbligatorie.

Le licenze obbligatorie autorizzano le compagnie, in alcune circostanze, a produrre un farmaco ancora sotto brevetto in cambio del pagamento delle royalties alla società che detiene il brevetto.

E' stato organizzato un Meeting sulla Politica dei Prezzi Differenziata dalla

• Politica differenziata dei prezzi
• Stabilire dei prezzi differenziati tra i Paesi industrializzati e i Paesi in via di sviluppo è un principio che tutti hanno accettato a condizione che :
• il costo dei farmaci nei Paesi ricchi non venga aumentato,
• il costo dei farmaci nei Paesi poveri non diventi il prezzo di riferimento per stabilire i prezzi nei Paesi ricchi,
• siano implementati degli strumenti per impedire il traffico di questi farmaci verso i Paesi ricchi.
• Farmaci generici
• I farmaci generici costituiranno un mezzo ulteriore per ridurre il prezzo dei farmaci attraverso la competizione. Le garanzie degli ADPIC sono le seguenti: la protezione dei diritti di proprietà intellettuale è, secondo la maggioranza, un motore per la ricerca e lo sviluppo di nuove molecole, ma non esclusivamente. I Paesi devono essere in condizione di utilizzare le garanzie inscluse negli accordi sugli ADPIC.
• Il finanziamento
• Nonostante l'abbassamento dei costi delle cure, per alcuni Paesi è ancora impossibile acquistare delle cure contro l'AIDS e le malattie opportunistiche. Finanziamenti esterni saranno dunque necessari e dovranno interessare l'intero sistema sanitario, esteso alla prevenzione, educazione e presa in carico delle malattie.